Talassemia, la terapia genetica funziona sui primi 3 bambini
Tre bambini con talassemia beta grazie a una nuova e sperimentale terapia genetica non sono più dipendenti dalle trasfusioni.
Un grande successo firmato Ospedale San Raffaele. Tre bambini affetti da talassemia beta, malattia genetica molto diffusa nell’area del Mediterraneo, non hanno più bisogno delle trasfusioni grazie ad una terapia genica che si è dimostrata efficace soprattutto nei pazienti più giovani.
Uno studio, pubblicato su Nature Medicine, ha coinvolto nove soggetti di diversa età – tre adulti sopra i trent’anni, tre adolescenti e tre bambini sotto i sei anni – tutti con forme di beta talassemia gravi e dipendenti dalle trasfusioni. In tre dei quattro pazienti più giovani si è raggiunta la totale indipendenza dalle trasfusioni di sangue, mentre nei tre pazienti adulti si è ottenuta una significativa riduzione della loro frequenza.
Questa sperimentazione è il frutto di oltre dieci anni di lavoro del gruppo di ricerca di Giuliana Ferrari, docente dell’Università Vita-Salute San Raffaele, all’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica di Milano e possibile grazie all’alleanza strategica tra IRCCS Ospedale San Raffaele, Fondazione Telethon e Orchard Therapeutics. I ricercatori hanno utilizzato una tecnica di terapia genica simile a quella già impiegata all’SR-Tiget per altre malattie rare del sangue, come ADA-SCID (il cui trattamento è diventato il primo farmaco salva-vita di terapia genica approvato al mondo), la leucodistrofia metacromatica (MLD) e la sindrome di Wiskott-Aldrich (WAS). Giuliana Ferrari ha così commentato:
“I risultati raccolti fino ad ora dimostrano non solo la sua sicurezza in questo contesto, ma anche la sua maggiore efficacia”.
E il risultato è doppio per due motivi, il primo – come detto – riguarda l’indipendenza dalle trasfusioni, il secondo sta nel fatto che la malattia compromette l’integrità del midollo osseo e intervenire in giovane età permette di ottenere risultati migliori.
Via | Ansa
