Charlie Gard, come funziona la terapia sperimentale proposta dal Bambino Gesù di Roma

La storia di Charlie Gard continua a far battere il cuore di tutta Europa. Al bimbo con la sindrome da deplezione del Dna mitocondriale, grave e rara malattia genetica congenita e alla sua famiglia è stato proposto un protocollo sperimentale da un team del Bambino Gesù di Roma. Ricordiamo che pochi giorni fa la Corte europea dei diritti umani di Strasburgo ha deciso lo spegnimento dei macchinari che lo tengono in vita, la nuova terapia potrebbe però cambiare tutto.

In che cosa consiste? La terapia è basata sull’utilizzo di mattoni di base, precursori molecolari, per l’assemblaggio del Dna. L’obiettivo è quello di ripristinarne la corretta funzionalità con conseguenze nello sviluppo cerebrale e muscolare, attualmente gravemente compromesse. I ricercatori, nella lettera in cui offrono le cure a Charlie, hanno spiegato:

Questi precursori molecolari utilizzati a scopo terapeutico se forniti in laboratorio a colture di cellule umane potrebbero essere in grado d’intensificare la duplicazione del Dna mitocondriale.

E poi hanno aggiunto:

“Siamo consapevoli che si tratti ancora di una terapia sperimentale e che andrebbe, pertanto, testata su modelli animali. Ma siamo altrettanto convinti che non ci sia tempo a sufficienza per condurre questi test. Non per Charlie Gard, colpito da una grave encefalomiopatia. Pertanto, alla luce di queste nuove importanti informazioni sperimentali, raccomandiamo rispettosamente di riconsiderare il trattamento per Charlie Gard”.

Via | Il fatto quotidiano