Il 20 gennaio 2025, il Consiglio di Amministrazione dell’Agenzia Italiana del Farmaco (Aifa) ha approvato l’inclusione di otto farmaci, corrispondenti a sei principi attivi differenti, nella lista di medicinali rimborsabili dal Servizio Sanitario Nazionale (Ssn). Questa decisione riguarda un ampio spettro di farmaci, che include medicinali orfani per malattie rare, nuove molecole chimiche, farmaci generici e estensioni delle indicazioni terapeutiche.
Tra i farmaci orfani ammessi al rimborso figura Zokinvy (lonafarnib), un trattamento specifico per ridurre il rischio di mortalità in individui di almeno un anno affetti da progeria, nota anche come sindrome di Hutchinson-Gilford, e da particolari laminopatie progeroidi. La progeria è una malattia genetica rara che colpisce un individuo ogni quattro milioni di nati vivi, con una prevalenza globale di un caso ogni venti milioni. Attualmente, nel mondo si stimano circa 350 casi, di cui quattro registrati in Italia. Questa malattia è tristemente nota per aver colpito Sammy Basso, biologo scomparso il 5 ottobre 2024, che ha dedicato la sua vita alla sensibilizzazione e alla ricerca su questa patologia.
Un’altra importante novità riguarda l’ammissione alla rimborsabilità di Enrylaze (crisantaspasi ricombinante), un farmaco antineoplastico destinato al trattamento della leucemia linfoblastica acuta (LLA) e del linfoma linfoblastico (LL) sia in pazienti adulti che pediatrici, a partire da un mese di età. Questo farmaco rappresenta un passo avanti significativo nella terapia di queste forme gravi di cancro, offrendo nuove speranze per i pazienti e le loro famiglie.
Per quanto riguarda i farmaci generici, sono stati inclusi nel rimborso Apixaban Sandoz (apixaban), un anticoagulante orale che sarà disponibile a carico del Ssn una volta scaduto il brevetto dell’originator, Eliquis. Inoltre, tre generici dell’axitinib (Axitinib Accord, Axitinib Sandoz e Axitinib Teva) sono stati approvati per il trattamento del carcinoma renale (RCC) avanzato negli adulti.
Le estensioni delle indicazioni terapeutiche riguardano l’antiaggregante piastrinico Clopidogrel Alter (clopidogrel) e l’antivirale Marivet (glegaprevir e pibrentasvir). Quest’ultimo sarà rimborsabile per il trattamento dell’infezione cronica da virus dell’epatite C (HCV) anche nei bambini a partire dai tre anni. Questa misura rappresenta un importante passo avanti nella lotta contro l’epatite C, ampliando l’accesso alle cure per una fascia di popolazione più giovane.