Che cos’è la Strimvelis?
La Strimvelis è la nuova terapia per la cura della sindrome dei bambini bolla, basata sulle cellule staminali.
La Strimvelis fa parte delle terapie del futuro. È la prima terapia genica curativa ex vivo al mondo con cellule staminali, approvata da circa un mese dalle autorità europee per trattare i pazienti con l’ immunodeficienza severa combinata da deficit di adenosina- deaminasi, sintetizzata nell’acronimo ADA-SCID e conosciuta come sindrome dei bambini bolla, una malattia molto rara che colpisce in media in Europa 15 bambini l’anno.
È stata messa a punto grazie alla Fondazione Telethon, l’Ospedale San Raffaele e GSK. Chi sono i bambini bolla? Sono quei piccoli costretti a vivere in ambiente sterili – completamente asettici , quasi dentro a una bolla – perché anche l’infezione più banale può costargli la vita. Oggi grazie alle cellule staminali e alla sostituzione del gene malato possono tornare a vivere.
