"Scopri come la Commissione Lancet sta affrontando le malattie rare, colpendo una persona ogni 2000, per promuovere il cambiamento nel 2025."
Le malattie rare costituiscono un fenomeno complesso e diffuso, colpendo una persona ogni 2.000 abitanti. Nel 2025, si prevede che oltre 7.000 patologie saranno classificate come rare, richiedendo una gestione che adotti un approccio globale. In questo contesto, la rivista scientifica The Lancet ha annunciato la creazione della Lancet Commission on Rare Diseases, un’iniziativa internazionale mirata a migliorare la vita delle persone affette da queste malattie e a promuovere un’azione coordinata a livello globale. La commissione è composta da 27 esperti provenienti da sei continenti, tra cui spicca Giuseppe Remuzzi, direttore dell’Istituto di Ricerche Farmacologiche Mario Negri, unico rappresentante italiano del gruppo.
La situazione in Italia
In Italia, circa due milioni di persone convivono con malattie rare, affrontando sfide significative insieme alle loro famiglie. L’Istituto Mario Negri ha avuto un ruolo pionieristico nella ricerca e nell’assistenza a queste patologie, creando oltre 30 anni fa il Centro di Ricerche Cliniche per le malattie rare “Aldo e Cele Daccò”. Questo centro è stato il primo in Italia a dedicarsi alle malattie rare, in un periodo in cui le risorse e le strutture specifiche erano praticamente inesistenti. La missione dell’istituto è stata cruciale per rispondere ai bisogni di una popolazione spesso trascurata, contribuendo a sensibilizzare l’opinione pubblica e le istituzioni sulla necessità di un intervento mirato.
Giuseppe Remuzzi sottolinea l’importanza di affrontare le malattie rare, affermando che lo studio di queste patologie deve essere considerato una priorità per la salute pubblica. Ogni paziente ha diritto a ricevere trattamenti adeguati, indipendentemente dalla rarità della malattia. La partecipazione alla commissione offre l’opportunità di esaminare il tema dei farmaci orfani, incentivando l’industria farmaceutica a investire in ricerca e sviluppo anche per trattamenti destinati a un numero limitato di pazienti. Remuzzi evidenzia come, in alcuni casi, le scoperte nel campo delle malattie rare possano avere ricadute positive anche per un pubblico più ampio.
Proposte per un cambiamento significativo
Remuzzi mette in evidenza l’urgenza di istituire una European Medicines Facility, un’agenzia pubblica europea dedicata ai farmaci, ai vaccini e alla ricerca biomedica. Questa struttura avrebbe il compito di definire le priorità sanitarie dell’Unione Europea, garantendo un approccio orientato al bene pubblico. Secondo l’esperto, tale infrastruttura consentirebbe di destinare finanziamenti specifici alla ricerca sui farmaci, evitando di ricorrere a risorse straordinarie e promuovendo la produzione di farmaci essenziali per le malattie rare.
La Commissione Lancet si concentrerà su cinque aspetti fondamentali: etica e moralità , dati e metriche, sistemi sociali e sanitari, percorsi clinici e competenza professionale. Questi elementi saranno cruciali per sviluppare strategie efficaci e sostenibili nella lotta contro le malattie rare, assicurando che le esigenze dei pazienti siano sempre al centro dell’attenzione. Con l’impegno di esperti di tutto il mondo, la commissione si propone di affrontare le sfide legate a queste patologie, promuovendo un cambiamento significativo nella vita di milioni di persone.
