Terapia genica, malattie rare curate grazie a geni trasportati dall’Hiv
La terapia genica ha ottenuto un grandissimo successo, che ha permesso di cambiare la vita a tantissimi bambini che soffrono di malattie rare e genetiche, per le quali non esistono cure. Grazie anche all'impegno della ricerca Telethon, ecco i traguardi che sono stati raggiunti.
La terapia genica è un particolare tipo di cura, che è stata proposta con successo ai bambini che nel mondo soffrono di due gravi e letali malattie genetiche, come la leucodistrofia metacromatica e la sindrome di Wiskott-Aldrich. La rivista Science ci rivela i risultati dello studio condotto da Luigi Naldini, direttore dell’Istituto San Raffaele Telethon per la terapia genica, e dal suo team.
Come funziona la terapia genica applicata a queste due patologie? I ricercatori hanno prelevato delle cellule ematopoietiche dal midollo osseo dei pazienti e poi hanno introdotto una copia corretta del gene, che altrimenti sarebbe stato difettoso, con dei vettori virali derivati da HIV. Ecco la tecnica spiegata in questo video dal dottor Luigi Naldini:
Dopo tre anni dall’inizio della sperimentazione clinica, avviata nella primavera nel 2010 con il coinvolgimento di 70 persone tra clinici e ricercatori, sono già stati ottenuti ottimi risultati. I piccoli, infatti, stanno meglio, a riprova del fatto che la terapia è efficace, oltre che estremamente sicura. In tutto sono 16 i pazienti che sono stati trattati con la terapia genica: 6 sono affetti dalla Sindrome di Wiskott-Aldrich e 10 soffrono, invece, di leucodistrofia metacromatica.
I primi sei pazienti trattati, per i quali è trascorso un lasso di tempo utile per poter trarre le prime conclusioni, stanno molto meglio, i sintomi si sono attenuati e la speranza che questa cura possa funzionare è davvero alta, come sottolineato da Francesca Pasinelli, direttore generale di Telethon, che ha investito molto nella ricerca per trovare cure a queste due patologie.
Questi primi risultati ci fanno ben sperare e sono la conferma dell’efficacia di un lavoro sostenuto negli anni con grande convinzione. Possiamo dire di aver realizzato un modello in cui la charity agisce non soltanto da ente finanziatore, ma svolge un ruolo primario nella gestione dello sviluppo della ricerca per ricondurre ogni fase del processo all’obiettivo finale, che è la terapia fruibile per i pazienti.
Foto | Telethon
